Farmaci, l’Ema accelera: dieci nuovi via libera tra Car-T, biosimilari e terapie rare

Il Comitato per i medicinali ad uso umano (Chmp) dell’Agenzia europea per i medicinali ha concluso la riunione di maggio con dieci nuove raccomandazioni all’immissione in commercio. Tra le novità, figurano una nuova terapia Car-T, farmaci per tumori rari, trattamenti per malattie genetiche e tre biosimilari.

La nuova Car-T per la leucemia linfoblastica

Il via libera più rilevante è andato ad Aucatzyl (obecabtagene autoleucel), una terapia Car-T sviluppata per pazienti con leucemia linfoblastica acuta B recidivante o refrattaria. Si tratta di un’immunoterapia personalizzata, basata su cellule T del paziente geneticamente modificate. Il farmaco rientra nel programma PRIME dell’EMA, pensato per le terapie più promettenti.

Tumori rari, malattie genetiche e una nuova opzione contro la sclerosi multipla

Tra le altre approvazioni:

• Blenrep (belantamab mafodotin), per il trattamento del mieloma multiplo refrattario.

• Ezmekly (mirdametinib), rivolto a adulti e bambini con neurofibromatosi di tipo 1, una malattia genetica che provoca tumori benigni lungo i nervi.

• Itovebi (inavolisib), per una specifica forma di tumore al seno con mutazione PIK3CA.

• Maapliv, un mix di amminoacidi indicato per i neonati con malattia delle urine a sciroppo d’acero, una patologia metabolica rara ma molto grave.

• Riulvy (tegomil fumarato), approvato per la sclerosi multipla recidivante-remittente, a partire dai 13 anni.

Arrivano tre biosimilari del denosumab

Il Chmp ha dato l’ok a tre biosimilari a base di denosumab, usati per diverse forme di fragilità ossea:

• Bomyntra, per le metastasi ossee e i tumori a cellule giganti dell’osso.

• Conexxence, contro l’osteoporosi in donne in postmenopausa e uomini ad alto rischio fratture.

• Rolcya, anch’esso per osteoporosi e perdita ossea.

Anche un generico per l’HIV e quattro estensioni di indicazione

Riceve approvazione anche un generico: emtricitabina/tenofovir alafenamide Viatris, per il trattamento di adulti e adolescenti con HIV-1. Estese inoltre le indicazioni per Imfinzi, Rezolsta, Saxenda e Tevimbra, già presenti sul mercato europeo.

Bocciature: niente ok per atropina pediatrica e resminostat

Non tutte le richieste hanno ottenuto l’approvazione. Il Chmp ha espresso parere negativo per Atropina solfato FGK, destinata al trattamento della miopia nei bambini, e per Kinselby (resminostat), proposto per due tumori cutanei rari: micosi fungoide e sindrome di Sézary.

Sotto osservazione l’ipidacrina: dubbi su efficacia e sicurezza epatica

In parallelo, il comitato ha avviato una revisione dei farmaci contenenti ipidacrina, utilizzati per disturbi neurologici. A preoccupare sono i dubbi sull’efficacia clinica e le possibili tossicità epatiche, emerse in studi recenti con una formulazione generica. L’Ema analizzerà i dati e valuterà se mantenerne l’autorizzazione a livello europeo.

Due casi riaperti: Aplidin e Winlevi chiedono una seconda chance

Infine, due richieste di riesame: la Commissione Europea ha annullato il precedente rifiuto per Aplidin (plitidepsina), una terapia per il mieloma multiplo, e ha chiesto all’Ema di rivalutare il dossier. Anche il produttore di Winlevi (clascoterone), farmaco contro l’acne, ha chiesto di riesaminare il parere negativo ricevuto ad aprile.

REDAZIONE AISI